Une molécule expérimentale, le larotrectinib, s'est avérée prometteuse contre une anomalie génétique rare qui dope la prolifération des cellules cancéreuses, selon les résultats d'un petit essai clinique dévoilés samedi.

Les trois quarts des malades (76%), des enfants et des adultes, atteints de 17 différents types de cancers avancés, ont répondu favorablement à cette thérapie de la firme américaine de bio-technologie Loxo Oncology Inc.

Cette molécule cible directement un défaut génétique acquis, pas héréditaire, appelé "fusion TRK". Chez ces patients, les gènes TRK s'attachent anormalement à d'autres gènes ce qui a pour effet de déclencher une accélération de la croissance des cellules cancéreuses, ont expliqué les chercheurs.

Ils ont présenté les résultats de cet essai clinique mené avec 55 participants, 43 adultes et douze enfants, à la conférence annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), plus grand colloque mondial sur le cancer avec plus de 30.000 participants, qui se tient ce week-end à Chicago(nord des Etats-Unis).

Si cette thérapie est autorisée par l'Agence américaine des médicaments, la FDA (Food and Drug Administration), ce sera un pas important vers la commercialisation de traitements ciblant des traits génétiques spécifiques du malade ou de la tumeur plutôt que l'organe où s'est développé le cancer.

Les 55 patients dans cet essai clinique souffraient d'un cancer avancé, parmi lesquels des cancers du colon, du sein et du pancréas. Les enfants étaient surtout atteints d'une forme de cancer appelé fibro-sarcome infantile où le taux du défaut génétique "fusion TRK" est élevé.

Certains cas peuvent déjà être guéris mais par une amputation chirurgicale qui peut défigurer le malade. Chez 76% des malades traités avec le larotrectinib, leur tumeur s'est très nettement réduite, dont 12% ont même eu une rémission complète de leur cancer.

On doit encore déterminer entre autres le taux de survie et la durée sans progression des tumeurs. Les chercheurs ont été très surpris par l'absence de toxicité de ce traitement et donc d'effets secondaires. Quasiment tous les participants à l'essai clinique continuent le traitement, dont certains depuis 25 mois.

Loxo prévoit de soumettre à la FDA une demande de mise sur le marché de sa molécule dans les prochains mois. Il est estimé que 5.000 personnes sont diagnostiquées chaque année avec ce défaut génétique TRK. Mais, relèvent les chercheurs, le nombre pourrait être plus élevé avec un dépistage plus systématique.

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